Bonn tutvustab teerajavat geeniteraapiat hemofiilia vastu - lootuse pilguheit!

Bonn tutvustab teerajavat geeniteraapiat hemofiilia vastu - lootuse pilguheit!

Bonn, Deutschland - Alates 2025. aastast pakutakse uuenduslikku geeniteraapiat hemofiilia raviks Bonni ülikooli haigla (UKB) hemofiiliakeskuses. UKB on saanud selle ravi kasutamise heakskiidu hemofiiliaga patsientidel, kes võimaldavad ravimeid ja saavad tõhusalt ära hoida verejooksu.

Hemofiilia on pärilik haigus, mida iseloomustab hüübimisfaktorite VIII (hemofiilia A) või IX (hemofiilia B) puudumine. Ühine teraapia seisneb süstitavate hüübimisfaktorite regulaarses manustamisel. Geeniteraapia abil sisestatakse maksarakkudesse tervislik geen, mis põhjustab hüübimisfaktori puudumist. Siiani on heaks kiidetud kaks geneetilist teraapiat: hemofiilia A ja hemgenixi roctavian hemofiilia jaoks b.

geeniteraapia esimene edu

Juba kliinilistes uuringutes said kaks patsienti edukalt geneetilist ravi. Hemofiilia A -ga patsienti raviti 5,5 aastat tagasi, samal ajal kui patsient sai teraapiat hemofiiliaga B 3,5 aastat tagasi. Mõlemad patsiendid ei ole pärast ravi pärast verejooksu kannatanud ega vaja täiendavaid hüübimisfaktorite.

Meditsiiniteenistus North Rhin on andnud UKB hemofiiliakeskusele tulevikus heakskiidetud helded ravimeetodid. Keskus on Saksamaal üks suuremaid ja juhendab aastas üle 1500 patsiendi, umbes 4200 ambulatoorset uuringut ja 250 statsionaarset viibimist aastas.

Selle teema lisateavet leiate artiklist Journal of Hemtology of Hemtogy

Lisateavet geeniteraapiate tausta ja nende mõju kohta patsientidele leiate raportist kabinett .

-nimine on