Η Βόννη εισάγει πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία κατά της αιμοφιλίας - μια αίσθηση ελπίδας!
Η Βόννη εισάγει πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία κατά της αιμοφιλίας - μια αίσθηση ελπίδας!
Bonn, Deutschland - Από το 2025, προσφέρεται καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας στο κέντρο αιμορροφιλίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Bonn (UKB). Το UKB έχει λάβει έγκριση για τη χρήση αυτής της θεραπείας σε ασθενείς με αιμοφιλία που επιτρέπουν τη θεραπεία χωρίς φάρμακα και μπορεί να αποτρέψει αποτελεσματικά την αιμορραγία.
Η αιμορροφιλία είναι μια κληρονομική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από την έλλειψη παραγόντων πήξης VIII (αιμοφιλία Α) ή ΙΧ (αιμοφιλία Β). Η κοινή θεραπεία συνίσταται στην τακτική χορήγηση των ενέσιμων παραγόντων πήξης. Με τη γονιδιακή θεραπεία, από την άλλη πλευρά, ένα υγιές γονίδιο εισάγεται στα ηπατικά κύτταρα που παράγουν την έλλειψη παράγοντα πήξης. Μέχρι στιγμής, έχουν εγκριθεί δύο γενετικές θεραπείες: roctavian για αιμοφιλία Α και Hemgenix για αιμοφιλία β.
Πρώτη επιτυχία της γονιδιακής θεραπείας
ήδη σε κλινικές μελέτες, δύο ασθενείς έλαβαν επιτυχώς γενετική θεραπεία. Ένας ασθενής με αιμοφιλία Α υποβλήθηκε σε θεραπεία πριν από 5,5 χρόνια, ενώ ένας ασθενής έλαβε θεραπεία με αιμοφιλία β 3,5 χρόνια πριν. Και οι δύο ασθενείς δεν έχουν υποστεί αιμορραγία από τη θεραπεία τους και δεν απαιτούν πρόσθετους παράγοντες πήξης.
Η ιατρική υπηρεσία North Rhine έδωσε στο UKB Center Hemophilia σε εγκεκριμένες γενναιόδωρες θεραπείες στο μέλλον. Το κέντρο είναι ένα από τα μεγαλύτερα στη Γερμανία και εποπτεύει πάνω από 1.500 ασθενείς ετησίως, με περίπου 4.200 εξετάσεις εξωτερικών ασθενών και 250 νοσοκομειακές παραμονές που εκτελούν ετησίως.
Συμπληρωματικές πληροφορίες σχετικά με αυτό το θέμα μπορούν να βρεθούν σε ένα άρθρο από το Εφημερίδα της αιμάτης
Για περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με το φόντο των θεραπειών γονιδίων και των αποτελεσμάτων τους στους ασθενείς, δείτε την αναφορά από το kabinett online .