Bonn introducerer banebrydende genterapi mod hæmofili - et glimt af håb!

Bonn introducerer banebrydende genterapi mod hæmofili - et glimt af håb!

Bonn, Deutschland - Fra 2025 tilbydes innovativ genterapi til behandling af hæmofili i Hemophilia Center på University Hospital Bonn (UKB). UKB har modtaget godkendelse af brugen af denne terapi hos patienter med hæmofili, der muliggør medicinfri behandling og effektivt kan forhindre blødning.

Hemophilia er en arvelig sygdom, der er kendetegnet ved manglen på koagulationsfaktorer VIII (hæmofili A) eller IX (hæmofili B). Den fælles terapi består i den regelmæssige administration af injicerbare koagulationsfaktorer. Med genterapi introduceres et sundt gen på den anden side i levercellerne, der producerer manglen på koagulationsfaktor. Indtil videre er to genetiske terapier godkendt: Roctavian til hæmofili A og Hemgenix til hæmofili b.

første succes med genterapi

Allerede i kliniske studier modtog to patienter med succes genetisk terapi. En patient med hæmofili A blev behandlet for 5,5 år siden, mens en patient modtog terapi med hæmofili B for 3,5 år siden. Begge patienter har ikke lidt blødning siden deres behandling og kræver ikke yderligere koagulationsfaktorer.

Den medicinske service North Rhine har givet UKB Hemophilia Center til godkendte generøse terapier i fremtiden. Centret er en af de største i Tyskland og overvåger over 1.500 patienter årligt med omkring 4.200 ambulante undersøgelser og 250 indpatientophold pr. År.

Supplerende oplysninger om dette emne findes i en artikel fra journal af hematologi B.

--ManMitted af