Bonn představuje průkopnickou genovou terapii proti hemofilii - záblesk naděje!

Bonn představuje průkopnickou genovou terapii proti hemofilii - záblesk naděje!

Bonn, Deutschland - Od roku 2025 je v centru hemofilií Bonn (UKB) nabízena inovativní genová terapie pro léčbu hemofilie. UKB obdržela souhlas pro použití této terapie u pacientů s hemofilií, kteří umožňují léčbu bez léků a mohou účinně zabránit krvácení.

Hemofilie je zděděná onemocnění charakterizovaná nedostatkem koagulačních faktorů VIII (hemofilie A) nebo IX (hemofilie B). Společná terapie spočívá v pravidelném podávání injekčních koagulačních faktorů. Na druhé straně s genovou terapií je zaveden zdravý gen do jaterních buněk, které produkují nedostatek koagulačního faktoru. Doposud byly schváleny dvě genetické terapie: Roctavian pro hemofilii A a Hemgenix pro hemofilii b.

První úspěch genové terapie

Již v klinických studiích dva pacienti úspěšně dostali genetickou terapii. Pacient s hemofilií A byl léčen před 5,5 lety, zatímco pacient dostal terapii s hemofilií B před 3,5 lety. Od léčby oba pacienti netrpěli krvácení a nevyžadují žádné další koagulační faktory.

Lékařská služba North Rýn v budoucnu dala středisku hemofilie UKB hemofilii ke schválení velkorysých terapií. Centrum je jedním z největších v Německu a dohlíží na více než 1 500 pacientů ročně, s přibližně 4 200 ambulantními zkouškami a 250 lůžkovými pobyty ročně.

Supplementary information on this topic can be found in an article from the Journal of Hematology deals with the basics and the progress of gene therapy for hemophilia A and B.

-Transmited pomocí