Bonn въвежда пионерска генна терапия срещу хемофилия - блясък на надеждата!
Bonn въвежда пионерска генна терапия срещу хемофилия - блясък на надеждата!
Bonn, Deutschland - От 2025 г. се предлага иновативна генна терапия за лечение на хемофилия в центъра на хемофилията на Университетската болница Bonn (UKB). UKB е получил одобрение за употребата на тази терапия при пациенти с хемофилия, които дават възможност за лечение на лекарства и могат ефективно да предотвратят кървенето.
Хемофилията е наследствено заболяване, характеризиращо се с липсата на коагулационни фактори VIII (хемофилия А) или IX (хемофилия В). Общата терапия се състои в редовното прилагане на фактори на коагулация на инжекцията. С генната терапия, от друга страна, в чернодробните клетки се въвежда здрав ген, който произвежда липсата на коагулационен фактор. Досега са одобрени две генетични терапии: Роктавиан за хемофилия А и Хемгенен за хемофилия b.
Първи успех на генната терапия
Вече в клиничните проучвания двама пациенти успешно са получили генетична терапия. Пациент с хемофилия А е бил лекуван преди 5,5 години, докато пациент е получил терапия с хемофилия В преди 3,5 години. И двамата пациенти не са претърпели кървене след лечението си и не изискват допълнителни фактори на коагулация.
Медицинската служба Северният Рейн даде на центъра за хемофилия на UKB да одобри щедри терапии в бъдеще. Центърът е един от най -големите в Германия и контролира над 1500 пациенти годишно, като около 4 200 амбулаторни прегледи и 250 стационарни пребивават годишно.
Supplementary information on this topic can be found in an article from the Journal of Hematology deals with the basics and the progress of gene therapy for hemophilia A and B.
За повече подробности относно фона на генните терапии и техните ефекти върху пациентите, вижте доклада на kabinett онлайн .
Kommentare (0)