Heute ist der 6.06.2025
Datum: 6.06.2025 - Source 1 (https://www.ots.at/presseaussendung/OTS_20250526_OTS0128/diversity-bedeutet-menschlichkeit-wie-ptc-therapeutics-vielfalt-und-seltenen-erkrankungen-eine-stimme-gibt):
- Kristina Kempf, Country Head Deutschland, Österreich und Ungarn bei PTC Therapeutics, beschreibt die Bedeutung von Diversity für das Unternehmen.
- Anlässlich des Deutschen Diversity-Tags 2025 betont PTC, dass Vielfalt und Inklusion Verpflichtungen sind.
- PTC Therapeutics entwickelt seit über 25 Jahren innovative Therapien für seltene Krankheiten.
- Die Geschichten von Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen wie AADC-Mangel oder Phenylketonurie sind Inspirationsquellen für das Unternehmen.
- PTC fördert die Vereinigung unterschiedlicher Perspektiven, um die besten Lösungen zu finden.
- Das Unternehmen betont die Wichtigkeit, mit Patientinnen und Patienten zu sprechen und ihre Stimmen zu hören.
- PTC Therapeutics möchte die Unsichtbarkeit von Menschen mit seltenen Erkrankungen ändern und ihnen eine Stimme geben.
- Das Unternehmen engagiert sich aktiv in der Patienten-Community durch Unterstützung von Patientenorganisationen und Aufklärungskampagnen.
- Die Perspektive der Patientinnen und Patienten ist für PTC unverzichtbar und inspiriert innovative Lösungen.
- PTC schätzt Vielfalt in all ihren Formen und setzt sich für eine inklusive Umgebung ein.
- Die Mission von PTC ist es, Menschen mit seltenen Krankheiten und ihren Familien mehr Lebenszeit zu geben.
- Der Deutsche Diversity-Tag 2025 erinnert daran, dass Vielfalt die Basis für echten Fortschritt ist.
- PTC Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene Erkrankungen spezialisiert hat.
Source 2 (https://www.iqvia.com/locations/germany/newsroom/2024/02/wie-patientenorganisationen-die-therapie-seltener-erkrankungen-vorantreiben):
- Tag der Seltenen Erkrankungen am 29. Februar 2024.
- Seltene Erkrankungen betreffen weniger Menschen, der Weg zu Diagnose und Therapie ist lang.
- Patientenorganisationen spielen eine wichtige Rolle in der Arzneimittelentwicklung.
- In der EU ist eine Erkrankung selten, wenn sie weniger als 5 von 10.000 Menschen betrifft.
- 36 Millionen EU-Bürger sind von einer der 6000 bekannten seltenen Krankheiten betroffen.
- Derzeit gibt es für viele dieser Krankheiten keine Therapiemöglichkeiten.
- 900 Moleküle sind in der Entwicklungs- und Forschungs-Pipeline der Pharmaindustrie.
- Nicht alle Therapieinnovationen für Seltene Erkrankungen erhalten eine Zulassung von der EMA.
- Meike Madelung von IQVIA plädiert für eine Stärkung der Rolle von Patientenorganisationen.
- Fallstudie zeigt, dass Patientenorganisationen eine wichtige Funktion im Medikamentenentwicklungsprozess haben.
- Nitisinon wurde 2002 zur Behandlung der Tyrosinanämie eingesetzt und für Alkaptonurie weiterentwickelt.
- Alkaptonurie führt zu kristallinen Ablagerungen in Organen und wird oft fehldiagnostiziert.
- 2005 wurde eine klinische Studie mit Nitisinon zur Behandlung von Alkaptonurie abgebrochen wegen falschem Studiendesign.
- Eine engagierte Patientenorganisation setzte sich für die Fortführung der Forschung ein.
- Die Organisation gründete ein europaweites Netzwerk und sicherte die Finanzierung für eine neue Studie.
- 2020 genehmigte die EMA die Nitisinon-Behandlung für Alkaptonurie.
- IQVIA fordert engere Zusammenarbeit zwischen Arzneimittelherstellern und Patientenorganisationen.
- Im Jahr 2022 waren über 850 Wirkstoffkandidaten in klinischer Prüfung und 51 Moleküle in der Zulassungsphase für Seltene Erkrankungen.
- IQVIA unterstützt die klinische Forschung und Vermarktung innovativer medizinischer Behandlungen.
Source 3 (https://pm-report.de/firmen/2024/patientview-report-pharma-ranking-bei-seltenen-krankheiten.html):
- Umfragezeitraum: November 2023 bis Ende Februar 2024
- Teilnehmer: 533 Patientengruppen mit seltenen Krankheiten
- Unterstützung: 2,8 Millionen Patient:innen mit seltenen Krankheiten weltweit im Jahr 2023/24
- Einbezogene Pharmaunternehmen: 31 in die Analyse seltener Krankheiten 2023
- Weltweite Zahl der Menschen mit seltenen Krankheiten: ca. 300 Millionen (weniger als 1 von 2.000 Menschen betroffen)
- Herausforderung für nationale Gesundheitssysteme aufgrund der hohen Zahl
- Zunahme der Arzneimittelinnovation im Bereich seltener Krankheiten in den letzten 40 Jahren
- Fortschritte im wissenschaftlichen Verständnis und finanzielle Anreize von Regierungen für Forschung
- Keine zugelassenen Behandlungen für fast 95% der seltenen Krankheiten
- Diagnoseprozess kann bis zu vier oder fünf Jahre dauern
- Schätzung: Hälfte der 30 Millionen Menschen in Europa mit seltener Krankheit hat keine Diagnose
- Rolle der Patientengruppen: 21% der Patientenorganisationen weltweit konzentrieren sich auf seltene Krankheiten
- Pharmaindustrie erkennt Bedeutung der Zusammenarbeit mit NGOs
- Anstieg der Pharmaunternehmen, die mit zehn oder mehr Patientengruppen zusammenarbeiten: 25% zwischen 2016 und 2024
- Umfrage „Corporate Reputation of Pharma“ 2023: 56% der Patientengruppen bewerten den Ruf der Pharmaindustrie als „ausgezeichnet“ oder „gut“
- Biotechnologieunternehmen haben den besten Ruf (61% bewerten als „ausgezeichnet“ oder „gut“)
- Wunsch der Patientengruppen: engere Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen
- Forderung nach tieferem Verständnis der Patientengruppen und mehr Transparenz in Preisgestaltung und Finanzierung
- Patientengruppen schätzen die Zusammenarbeit mit der Pharmaindustrie und wünschen sich eine intensivere Kooperation.